Polska liderem w leczeniu SMA? Siedem lat programu lekowego przynosi imponujące efekty

Już od siedmiu lat w Polsce działa program lekowy SMA, który zmienił rokowania tysięcy pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Wyniki przedstawione podczas konferencji Fundacji SMA w Warszawie potwierdzają, że krajowy system leczenia SMA jest jednym z najbardziej efektywnych w Europie. Ponad 70 procent pacjentów objętych terapią nusinersenem osiągnęło klinicznie istotną poprawę, a u wszystkich udało się zatrzymać postęp choroby.

Program lekowy SMA w Polsce, uruchomiony w 2019 roku, zapewnia dostęp do terapii wszystkim chorym – niezależnie od wieku czy typu schorzenia. To rozwiązanie, które od początku stawiało Polskę w czołówce krajów dbających o kompleksową opiekę nad pacjentami z SMA.

Skuteczność potwierdzona w praktyce

Jak pokazują dane z obserwacji, leczenie SMA w Polsce przynosi wyjątkowo dobre rezultaty. W badaniach obejmujących okres ponad siedmiu lat aż 100 procent chorych odnotowało zatrzymanie postępu choroby, a u 72 procent zaobserwowano znaczną poprawę funkcjonowania. U dzieci z SMA typu 1 poprawa była widoczna już po kilku miesiącach terapii, a w dłuższej perspektywie wyniki były jeszcze lepsze.

Eksperci podkreślają, że efekty terapii nie zatrzymują się po kilku cyklach leczenia. Wręcz przeciwnie, poprawa rośnie wraz z czasem trwania programu. Co więcej, nawet pacjenci w zaawansowanym stadium choroby odnoszą korzyści z kontynuowania terapii. Profesor Anna Kostera-Pruszczyk zaznacza, że dorośli pacjenci, którzy nigdy nie siedzieli samodzielnie, zyskują stabilizację, a często nawet poprawę w skali funkcjonalnej.

Bezpieczeństwo i skuteczność terapii

Program lekowy SMA to nie tylko skuteczność, ale także bezpieczeństwo terapii. Profesor Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynującego Program Leczenia SMA, potwierdza, że nusinersen jest dobrze tolerowany i bezpieczny dla pacjentów w każdym wieku. Lek nie tylko zatrzymuje rozwój choroby, lecz w wielu przypadkach prowadzi do poprawy stanu zdrowia co jeszcze kilka lat temu wydawało się niemożliwe.

Długofalowe obserwacje prowadzone w Polsce potwierdzają, że leczenie SMA przynosi trwałe efekty. Wzrost liczby dorosłych pacjentów objętych terapią to dowód na skuteczność programu, chorzy żyją dłużej i w lepszej kondycji.

Polska na tle Europy

Polski program lekowy SMA uznawany jest dziś za wzór w skali europejskiej. Wiele krajów, takich jak Finlandia, Wielka Brytania czy Grecja, dopiero wprowadza rozwiązania, które w Polsce funkcjonują od lat.

Dr Nicole Gusset, prezes SMA Europe, podkreśla, że choć dostęp do leczenia SMA w Europie znacząco się poprawił, nadal istnieją różnice między krajami. Polska wyróżnia się kompleksowym podejściem, obejmującym diagnostykę noworodków, refundację trzech głównych terapii oraz szeroką dostępność programów przesiewowych.

Nowe możliwości terapeutyczne

Eksperci zwracają uwagę, że przyszłość leczenia rdzeniowego zaniku mięśni wygląda obiecująco. Trwają prace nad wyższymi dawkami nusinersenu i nowymi formami jego podania, które mogą jeszcze bardziej ułatwić terapię. Jednym z innowacyjnych rozwiązań jest system infuzji dokanałowych ThecaFlex DRx, który pozwoli na bezpieczniejsze i wygodniejsze podawanie leku.

Profesor Marcin Czech zaznacza, że elastyczność programu lekowego SMA, umożliwiająca zmianę terapii w przypadku przeciwwskazań lub nietolerancji, jest kluczowa dla komfortu pacjentów. Coraz częściej obserwuje się też przypadki powrotu chorych do nusinersenu po okresie stosowania innych leków – co potwierdza jego skuteczność i zaufanie środowiska medycznego.

Polska wyznacza standard leczenia SMA

Siedem lat programu lekowego SMA to dowód, że dobrze zaplanowany i konsekwentnie realizowany system może diametralnie odmienić losy pacjentów z chorobami rzadkimi. Polska nie tylko zapewniła chorym dostęp do skutecznej terapii, ale także stała się liderem w dziedzinie leczenia SMA w Europie.

W miarę rozwoju nowych technologii i terapii genowych można spodziewać się dalszej poprawy jakości życia pacjentów. To przykład, że inwestycja w innowacyjne leczenie przynosi wymierne efekty – nie tylko medyczne, ale i społeczne.