Komórki macierzyste nadzieją w leczeniu Parkinsona
- Data publikacji: 11.08.2018, 12:53
Japońscy naukowcy ogłosili rozpoczęcie pierwszych badań klinicznych polegających na leczeniu choroby Parkinsona materiałem neurologicznym pochodzącym z indukowanych wielopotencjalnych komórek macierzystych (iPS).
Dojrzałe komórki macierzyste mogą być modyfikowane chemicznie tak, aby powróciły do swego wczesnego stadium, w którym są w stanie teoretycznie różnicować się w dowolne komórki ludzkiego organizmu. Korzystając z tej zdolności zespół badawczy będzie wstrzykiwał dojrzałym komórkom prekursory dopaminergiczne w celu ich zmiany w prekursory neuronów produkujących dopaminę w tym regionie mózgu, który odgrywa kluczową rolę w chorobie Parkinsona. Badania będą prowadzone przez Jun Takahashiego, neurochirurga w Centrum Uniwersyteckim w Kioto, we współpracy ze Szpitalem Uniwersyteckim w Kioto.
Choroba Parkinsona jest powodowana przez śmierć wyspecjalizowanych komórek w mózgu wytwarzających dopaminę. Brak dopaminy prowadzi do spadku zdolności motorycznych, co powoduje trudności w chodzeniu i mimowolne drżenie. Wraz z postępem choroby może ona doprowadzić do demencji.
Istotą badań ma być wytworzenie prekursorów komórek dopaminergicznych z komórek wielopotencjalnych i wprowadzenie ich do skorupy - okrągłej struktury zlokalizowanej u podstawy przodomózgowia. Za pomocą specjalistycznego sprzętu, po wywierceniu dwóch małych otworów do czaszki pacjenta ma zostać wstrzykniętych około 5 milionów komórek.
Wcześniej przeprowadzone badania na zwierzętach wykazały, że prekursory różnicują się do neuronów dopaminergicznych wewnątrz organizmu i wszczepiają do mózgu. W zeszłym roku badacze Takahashiego ogłosili, że małpie modele choroby Parkinsona wykazują znaczną poprawę trwającą dwa lata po wstrzyknięciu neuronów przygotowanych z ludzkich indukowanych komórek wielopotencjalnych.
Do badań nie będą używane komórki wytworzone specjalnie dla każdego pacjenta, będą natomiast używane określone typy komórek, które rzadziej powodują odrzucenie immunologiczne, pochodzące od zdrowych dawców. Dodatkowo, w celu uniknięcia odrzucenia wstrzykniętych komórek, pacjenci będą otrzymywać leki immunosupresyjne.
- Wykorzystując jeden zasób komórek możemy zarówno postępować znacznie szybciej, jak i zminimalizować koszty badań. - powiedział Shinya Yamanaka, który w 2012 roku otrzymał część Nagrody Nobla za odkrycie jak tworzyć indukowane komórki wielopotencjalne.
Rejestracja pacjentów rozpoczęła się 30 lipca, kiedy Szpital Uniwersytecji w Kioto zamieścił ogłoszenie o rekrutacji na swojej stronie internetowej. Zespół planuje wybrać siedmiu pacjentów, u których zostanie wykonany zabieg i monitorować ich przez dwa lata od wstrzyknięcia komórek.
Jest to trzecie badanie z wykorzystaniem indukowanych komórek macierzystych przeprowadzane w Japonii. Pierwsze polega na wykorzystaniu komórek siatkówki pochodzących z komórek indukowanych w celu zastąpienia tkanki ocznej uszkodzonej przez zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem. Zostało ono uruchomione w 2014 roku i jest prowadzone przez żonę Jun Takahashiego – Masayo Takahaski w Ośrodku w Kobe. W tym roku zostało uruchomione warunkowo drugie badanie z wykorzystaniem indukowanych komórek wielopotencjalnych przy chorobie niedokrwiennej serca.
ŹRÓDŁO: